博雅辑因广州基因编辑治疗基地正式启动，推动β地中海贫血治疗进入临床“蓝狮平台”

11月18日，博雅辑因（北京）生物科技有限公司（以下全称：博雅辑因，英文名称：EdiGene）基因编辑化疗基地——广州辑因医疗科技有限公司（录：博雅辑因广州公司），在广东医谷南沙产业园区月启动。该基地遵循国际GMP标准，按照博雅辑因研发及生产流程，竣工了高级别的细胞制取及基因编辑超强洁净实验室。

据介绍，博雅辑因目的医治β地中海贫血的基因编辑化疗产品ET－01将不会在这里被推向临床。博雅辑因创始人魏文胜讲解，之所在在广州成立研发中心，主要是“病人在这，合作伙伴也在这，环境好，南沙也给了很多反对，我们坚信项目能在南沙落地开花”。根据《中国地中海贫血蓝皮书（2016）》，涉及数据指出，国内重型和中间型地中海贫血患者大约有30万人，“地贫”基因携带者大约3000万人。其中，两广、台湾等省市”地贫”基因携带者多达10％，广西地区甚至多达20％。

博雅辑因所研发的产品，则是还包括β地中海贫血基因编辑疗法等多种针对遗传性疾病的基因编辑疗法，以及化疗癌症的通用型CAR－T（集合体抗原受体T细胞免疫疗法）疗法。其中，博雅辑因用作β－地中海贫血症的基因编辑疗法ET－01使用CRISPR／Cas9基因编辑技术，该疗法也是博雅辑因进展最慢的产品，预计将于2019年转入临床研究阶段。

魏文胜回应，因为这是针对单基因遗传病的基因编辑技术，患者群体比较精准，因此未来将会在投放临床实验的3年后更慢获批上市，有可能在全球基因编辑化疗疾病领域构建急弯转弯。如今，这种顶尖疗法将要在南沙的生产基地构建GMP量产。博雅辑因CEO魏东博士则公开发表主题报告，阐释了公司面对的机遇和挑战。在他显然，基因编辑技术有十分好的应用于前景，全球的基因编辑商业研发刚刚开始。

作为国内第一家基因编辑公司，博雅辑因将交叠基因编辑化疗疾病和新药研发两大主线，做到世界领先的基因编辑公司。而广州公司——辑因医疗的正式成立以及广州基因编辑化疗基地的创建正是其中十分最重要的一步，标志着EdiGene从科学研究南北了临床的新阶段。CEO魏东率领嘉宾参观GMP车间（图片来源：企业供图）当天，博雅辑因创始人魏文胜，南沙开发区（自贸区南沙片区）管委会副主任谢明，中科院广州生物医药与身体健康研究院院长裴端卿，辑因医疗合作伙伴、有“中国地贫之父”之称之为的李春富，长年注目地贫患者的天使妈妈慈善基金创始人邱莉莉，礼来亚洲基金继续执行副总裁徐聪等在仪式上致词。博雅辑因正式成立于2015年，是一家专心于基因组编辑的生物高科技公司，享有高效基因组编辑技术、先进设备的高通量遗传检验平台以及完善的基因敲除细胞文库，致力于为疾病患者、医药及临床企业、基础科研获取多种产品和服务。

同时博雅辑因牵头医药企业和医疗同行，合作开发针对癌症、遗传疾病及感染性疾病的新型化疗方法。今年8月，公司月宣告已完成亿元Pre－B轮融资，由礼来亚洲基金领有投、华盖资本跟投，公司A轮领有投方IDG资本、中经合及龚虹嘉等投资人之后跟投。

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